케어젠 본사 및 R&D 센터 전경 / 사진. 케어젠
(주)케어젠(이하 케어젠)은 1월 3일(금) 오전 한국거래소 컨퍼런스홀에서 열린 기업설명회(IR)에서 신약 CG P5 점안액의 미국 임상 1상 중간 결과를 발표했다.
이번 임상은 노인성 습성 황반변성(AMD) 환자를 대상으로 안전성과 유효성을 평가하기 위해 설계됐으며, 미국 내 6개 병원에서 진행 중이다. 본 임상은 ▲ CG-P5 점안액 투여군, ▲ 위약(플라시보) 투여군, ▲ 양성대조군(아일리아 치료군) 으로 나누어 진행됐다.
CG-P5 점안액 투여군과 위약 투여군은 이중맹검(double-blind) 방식으로 매일 1회, 3개월 동안 투약 받았고, 양성대조군은 한 달에 한 번씩 총 3회 아일리아 주사를 투여 받았다. 임상에 참여한 환자들은 기존 습성 황반변성 약물치료를 받았던 경험이 있는 중증 환자들로, 워시아웃(약물 치료 중단) 기간을 거친 후 본 임상시험에 참여한 환자들이다.
이번 중간 보고서는 계획된 총 45명의 피험자 중, 12주간 약물 투여를 완료한 24명(위약군: 8명, CG-P5 투여군: 7명, 아일리아 투여군: 9명) 을 대상으로 분석한 결과다. 이번 시험의 주요 평가 기준(Primary endpoint)은 약물의 안전성과 내약성을 확인하기 위한 평 가로, 그 결과 약물의 안전성에서는 특별한 이상반응(AE)이 나타나지 않았으며, 내약성 역시 우수 하다는 평가를 받았다.
유효성을 판단하기 위한 2차 평가 항목(Secondary endpoint)은 최대교정 시력(BCVA), 중심망막두께(CRT), 황반중심두께(CST), 그리고 신생 혈관 병변(CNV Lesion)이 포함됐다.
Restricted Confidential 중간 분석 결과, 위약 투여군에서는 최대교정시력(BCVA)이 -15.63 감소하고 중심망막두께(CRT)는 34.96μm 증가했으며, CST(황반중심두께)는 3.75μm이 감소해 전반적인 증상이 악화된 것이 관찰되었다. 반면, 양성대조군인 아일리아 투여군에서는 BCVA -0.22, CRT는 -81.11μm으로 위약군 대비 통계적으로 유의한 효과를 보였으며 CST는 -76.44μm 감소해 통계적 유의성은 보이지 않았다. 그러나 CNV 병변 크기가 오히려 악화되는 경향이 확인 되었다.
CG-P5 점안액 투여군에서는 BCVA +1.29, CRT는 -41.14μm 감소로 위 약군 대비 통계적으로 유의미한 개선 효과를 보였으며 CNV 병변 크기는 -0.77 감소해 병변 부위의 신생 혈관이 줄어드는 효과도 관찰됐다.
본 임상은 치료 경험이 있는 중증 환자들과 상대적으로 소규모 피험자 수에도 불구하고 BCVA와 CRT에서 통계적으로 유의미한 개선을 보였으며, 이는 CG-P5의 치료 잠재력을 강력히 뒷받침하는 결과로 해석된다. 특히, 소규모 피험자 수에서도 통계적 유의성이 도출된 점은 CG-P5가 매우 뚜렷한 치료 효과를 보여주었음을 시사한다.
케어젠 관계자는 "이번 임상 1상 중간 결과는 CG-P5가 기존 주사 치료제 아일리아나 루센티스의 대체 치료 옵션으로 발전할 가능성을 보여준다"라며, "향후 추가 임상을 통해 유효성과 안전성을 최종 확인할 예정"이라고 전했다.
CG-P5는 혈관 내피 성장인자 수용체(VEGFR-2)에 선택적으로 결합해 맥락막 신생혈관(Choroidal Neovascularization, CNV) 형성을 억제하는 신약 후보물질이다. 기존의 주사제를 대체할 수 있는 점안액 형태로 개발되고 있어, 환자들에게 보다 편리한 투약 옵션을 제공할 것으로 기대된다. 이를 통해 반복적이고 침습적인 주사 치료의 부작용을 줄이고, 치료 비용 부담 또한 완화할 수 있을 것으로 보인다.
특히, 황반변성의 종류(건성 및 습성)와 중증도에 상관없이 환자들이 손쉽게 선택할 수 있는 치료제로서 장점을 가지고 있다. 점안액 형태의 비침습적 치료는 주사 치료에 대한 Restricted Confidential 부담을 덜어줄 뿐만 아니라, 환자의 치료 접근성을 크게 향상시킬 수 있다. 또한 아일리아와 병행 치료를 통해 주사 횟수와 치료 기간을 줄이는 데에도 기여할 가능성이 있다. 기존 주사제의 효과를 보완하거나 시너지 효과를 낼 수 있는 병행치료 전략은 환자와 의료진 모두에게 더욱 효율적이고 부담이 적은 치료 방안을 제공할 수 있을 것이다.
노인성 황반변성(AMD)은 망막 중심부의 변성을 유발하여 시력을 점진적으로 상실하게 만드는 주요 안과 질환으로, 특히 습성 형태의 AMD는 맥락막 신생혈관의 증식이 특징으로 환자들이 반복 적이고 침습적인 주사 치료에 의존해야 하는 상황이다. 고령화가 심화되면서 환자 수가 꾸준히 증가하고 있으며, 치료제에 대한 수요가 지속적으로 증가하고 있다.
글로벌 시장조사기관 마켓리서치퓨처에 따르면, 글로벌 습성 황반변성 치료제 시장은 2023년 약 120억 달러(한화 약 17조 8,000억 원)으로 추정되며, 연평균 성장률(CAGR) 6% 이상을 기록해 2030년 약 180억 달러(한화 약 26조 6,700억 원)에 이를 것으로 전망된다. 이 가운데 주사 치료제인 아일리아(Eylea)의 2023년 매출은 약 92억 달러 (한화 약 13조 6,000억 원)으로 집계 됐다. CG-P5는 기존 주사제의 불편함과 부담을 해소하는 혁신적 대안으로, 고령화 시대의 증가하는 의료 수요를 충족할 가능성이 높다.
케어젠은 이번 중간 결과를 바탕으로 CG-P5의 건성 황반변성(Dry AMD), 당뇨병성 황반부종(DME), 당뇨병성 망막병증(DR), 녹내장등의 안구질환 치료제로의 적응증 확대를 추진하고 있다.
또한, 2025년 6월 임상 최종 보고서 수령 후 미국 FDA의 혁신 신약 지정(Breakthrough Therapy Designation) 신청을 계획하고 있으며, 이를 통해 신약 개발 과정의 심사 기간을 단축하고 조기 출시 가능성을 모색하고 있다. 혁신 신약 지정을 받을 경우, 기존 치료 옵션이 부족한 환자들에게 더 빠르게 치료제를 제공할 수 있을 것으로 기대된다.
케어젠 정용지 대표는 "이번 중간 결과는 CG-P5가 기존 치료 패러다임을 바꿀 가능성을 제시한다"라며, "임상 1상의 최종 결과를 바탕으로 주사 중심의 황반변성 치료를 대체할 수 있는 비침습적 치료 옵션을 제공하고, 글로벌 First-in-class 신약으로 자리매김할 것"이라고 말했다.
CG-P5 임상 1상은 현재 최종 단계에 접어들었으며, 혁신 신약 지정을 포함한 전략적 검토와 함께, 조기 상용화를 목표로 하고 있다.
