과거 치료 경험이 없는 환자(PUP)를 대상으로 ‘뉴위크’(Nuwiq®)를 사용하는 뉴프로텍트(NuProtect) 임상시험(GENA-05, NCT01712438)의 최초 임상 데이터인 중간 결과가 국제적으로 저명한 의학 학술지 ‘헤모필리아’(Haemophilia)에 2017년 8월 16일 ‘조기 열람’(Early View) 기사로 게재됐다고 옥타파마(Octapharma)가 발표했다.
뉴프로텍트 임상시험은 과거 치료 경험이 없고 억제 유전자가 발생할 위험성이 매우 높은 중증 A형 혈우병 환자를 대상으로 ‘뉴위크’의 면역원성, 효능 및 안전성을 분석하기 위해 2013년 3월에 시작됐다.
현재 진행중인 이 임상시험은 과거 치료 경험이 없는 다양한 연령층과 인종으로 구성된 환자 110명이 등록되어 ‘뉴위크’의 노출일(ED)을 최대 100일까지 사용하는 연구로서 단일 응고인자VIII(FVIII) 제제를 사용하는 임상시험으로서는 최대 규모이다. 이전에 FVIII농축물이나 FVIII을 함유한 혈액제제로 치료 받은 일이 있는 환자는 이 임상시험에서 제외했다.
이번에 학술지에 게재된 기사는 과거 치료 경험이 없는 환자 66명을 대상으로 대부분의 억제 유전자가 발생하는 시점인 노출일(ED)을 최소 20일 사용했을 때 분석한 중간 결과를 기술한 내용이다. 이에 따르면 모든 억제 유전자의 누적 발생률(신뢰구간 95%)은 20.8%(10.7-31.0)이고 고역가(high-titre) 억제 유전자 발생률은 12.8%(4.5-21.2)로 나타났다.
이 임상시험에서는 ‘뉴위크’를 사용하면 연간 자연적 출혈률 중앙값이 0이고 모든 형태의 출혈률 중앙값은 2.40으로 나타나 출혈 예방 효과가 우수한 것으로 보고됐다. 또 ‘뉴위크’는 출혈 치료(1회 또는 2회 투여로 출혈의 92.4%가 지혈됐음)와 외과적 예방(외과 수술의 89%에서 ‘우수’또는 ‘양호’한 것으로 평가됨)에도 효과가 있는 것으로 나타났다. 이러한 중간 결과는 과거 치료 경험이 있는 환자에 대해서도 ‘뉴위크’가 지혈 효과가 우수하다는 것을 확인해 주고 있다.
옥타파마의 라리사 벨리얀스카야(Larisa Belyanskaya) IBU혈액학 총괄은 “뉴프로텍트 임상시험 결과에 대해 매우 기쁘며 이러한 중간 결과가 동료 전문가들이 심사한 학술지 ‘헤모필리아’에 게재되어 기쁘게 생각한다”고 밝혔다. 이어 “이것은 인체 세포계에서 생성된 응고인자VIII로 과거 치료 경험이 없는 환자(PUP)를 치료한 임상시험 결과로서 이는 시장에 나와 있는 다른 제품과 더욱 차별화되는 결과”라고 말했다.
이어서 올라프 월터(Olaf Walter) 옥타파마 이사회 이사는 “이러한 데이터는 ‘뉴위크’가 억제 유전자 발생 위험성이 매우 높은 사람들인 과거 치료 경험이 없는 환자(PUP)의 면역원성을 낮춘다는 것을 입증하는 것이며 과거 치료 경험이 있는 환자에서 관찰된 우수한 효능도 확인시켜 준다”고 말했다. 이어 “이번에 게재된 기사는 혈액응고 장애가 있는 환자들이 정상적인 생활을 할 수 있게 하겠다는 옥타파마의 목표에 한 걸음 더 다가서게 하는 중요한 진전”이라고 밝혔다.
옥타파마는 이번 임상시험에 참여한 모든 사람들, 특히 환자와 그 가족들에게 감사의 뜻을 표하며 그들이 없었다면 이번 연구가 가능하지 않았을 것으로 믿고 있다.
